Startschuss für ein Projekt: Für welche Krankheit gibt es bisher nur unzureichende oder noch gar keine medikamentösen Behandlungsmöglichkeiten?

Es wird ein Angriffspunkt (Target) im Krankheitsgeschehen ermittelt, an dem ein Wirkstoff ansetzen und so den Krankheitsverlauf günstig beeinflussen könnte.

Ist ein geeignetes Target gefunden, kann die Suche nach einem Wirkstoff beginnen. Diese Suche besteht am Anfang in erster Line aus unendlich vielen Tests.

Auf der Grundlage der Hits erzeugen Chemiker abgewandelte Substanzen, die sie weiter untersuchen.

Zentral wichtige Vortests und toxikologische Prüfungen: Was wirkt wirklich? Wie reagieren die Stoffe im Gesamtorganismus? Nur Substanzen, die sich bewähren, kommen als Wirkstoffkandidaten in Betracht.

Der Wirkstoffkandidat muss genauestens daraufhin untersucht werden, wie er sich in einem Gesamtorganismus verhält. Es muss geklärt werden, wie er aufgenommen wird, wie er sich im Körper verteilt, wie er gegebenenfalls chemisch verändert wird und ob und wie er den Körper wieder verlässt. Dann gilt es zu klären, ob der hemmende oder fördernde Effekt auf das Target tatsächlich eine heilende oder lindernde Wirkung auf die Krankheit hat. Auch die Dauer der Wirksamkeit wird gemessen. Ferner gilt es, unerwünschte Wirkungen aufzuspüren. Vieles davon kann nur in einem Gesamtorganismus studiert werden; und da es ethisch nicht zu verantworten wäre, Wirkstoffkandidaten direkt am Menschen zu untersuchen, werden sie zunächst an Tieren überprüft.

Gleichzeitig untersuchen Toxikologen mit umfassenden Sicherheitsprüfungen, ob der Wirkstoffkandidat giftig ist, ob er Embryonen schädigt oder Veränderungen des Erbguts oder Krebs hervorruft. Auch hier werden Tiere eingesetzt, aber der Anteil der Reagenzglasversuche beträgt bereits rund 30 Prozent und wird nach Möglichkeit weiter ausgebaut.

Die heiße Phase: Es wird erstmals geprüft, wie sich geringe Mengen des Wirkstoffkandidaten im menschlichen Körper verhalten.

Für den Wirkstoff wird eine Darreichungsform entwickelt, z.B. eine Tablette, Kapsel, Salbe, ein Zäpfchen oder ein Wirkstoffpflaster.

Studien mit Kranken: Erstmals setzen Ärzte ein Medikament mit dem Wirkstoffkandidaten bei Patienten ein.

Experten der Zulassungsbehörden vieler Länder prüfen die eingereichten Daten aus allen Phasen der Entwicklung des Arzneimittels sowie zur Herstellung des Arzneimittels und den dabei vorgesehenen Qualitätskontrollen.

Ein Forscher hört nie auf zu forschen. Auch nach der Markteinführung stellt er sich Fragen, z.B.: Wirkt das Medikament auch gegen andere Krankheiten?

Nicht jedes Forschungsprojekt führt zu einem neuen Medikament.