Startschuss für ein Projekt: Für welche Krankheit gibt es bisher nur unzureichende oder noch gar keine medikamentösen Behandlungsmöglichkeiten?

Es wird ein Angriffspunkt (Target) im Krankheitsgeschehen ermittelt, an dem ein Wirkstoff ansetzen und so den Krankheitsverlauf günstig beeinflussen könnte.

Ist ein geeignetes Target gefunden, kann die Suche nach einem Wirkstoff beginnen. Diese Suche besteht am Anfang in erster Line aus unendlich vielen Tests.

Trotz jahrzehntelanger Erfahrung in der Arzneiforschung ist es in der Regel nicht möglich, einen geeigneten Wirkstoff einfach Atom für Atom am "Reißbrett" zu konstruieren. Stattdessen sind Arzneiforscher auf eine Kombination von Tests und intelligentem Optimieren angewiesen.

So müssen sie zunächst eine Fülle grundsätzlich in Betracht kommender Substanzen daraufhin durchtesten, ob sie am Target zumindest einen kleinen Effekt in der gewünschten Richtung erzielen ("Hochdurchsatz-Screening"). Und so funktioniert es: Die Reaktionsgefäße, in denen Substanz und Targetmoleküle in gelöster Form zusammengebracht werden, brauchen nicht mehr als einige tausendstel Milliliter zu fassen. Mehr wäre Verschwendung. Die bei einem Screening anfallenden immensen Sortier-,
Portionier-, Misch- und Messarbeiten werden ausschließlich von Robotern durchgeführt. Diese schaffen derzeit bis zu 300.000 Substanztests pro Tag - weit mehr als ein einzelner Arzneiforscher früher in seinem gesamten Arbeitsleben! Meist zeigt etwa jede zweihundertste bis tausendste Substanz tatsächlich einen Effekt. Arzneiforscher sprechen dann von einem "Hit", einem Treffer.

Auf der Grundlage der Hits erzeugen Chemiker abgewandelte Substanzen, die sie weiter untersuchen.

Zentral wichtige Vortests und toxikologische Prüfungen: Was wirkt wirklich? Wie reagieren die Stoffe im Gesamtorganismus? Nur Substanzen, die sich bewähren, kommen als Wirkstoffkandidaten in Betracht.

Die heiße Phase: Es wird erstmals geprüft, wie sich geringe Mengen des Wirkstoffkandidaten im menschlichen Körper verhalten.

Für den Wirkstoff wird eine Darreichungsform entwickelt, z.B. eine Tablette, Kapsel, Salbe, ein Zäpfchen oder ein Wirkstoffpflaster.

Studien mit Kranken: Erstmals setzen Ärzte ein Medikament mit dem Wirkstoffkandidaten bei Patienten ein.

Experten der Zulassungsbehörden vieler Länder prüfen die eingereichten Daten aus allen Phasen der Entwicklung des Arzneimittels sowie zur Herstellung des Arzneimittels und den dabei vorgesehenen Qualitätskontrollen.

Ein Forscher hört nie auf zu forschen. Auch nach der Markteinführung stellt er sich Fragen, z.B.: Wirkt das Medikament auch gegen andere Krankheiten?

Nicht jedes Forschungsprojekt führt zu einem neuen Medikament.