Startschuss für ein Projekt: Für welche Krankheit gibt es bisher nur unzureichende oder noch gar keine medikamentösen Behandlungsmöglichkeiten?

Es wird ein Angriffspunkt (Target) im Krankheitsgeschehen ermittelt, an dem ein Wirkstoff ansetzen und so den Krankheitsverlauf günstig beeinflussen könnte.

Ist ein geeignetes Target gefunden, kann die Suche nach einem Wirkstoff beginnen. Diese Suche besteht am Anfang in erster Line aus unendlich vielen Tests.

Auf der Grundlage der Hits erzeugen Chemiker abgewandelte Substanzen, die sie weiter untersuchen.

Zentral wichtige Vortests und toxikologische Prüfungen: Was wirkt wirklich? Wie reagieren die Stoffe im Gesamtorganismus? Nur Substanzen, die sich bewähren, kommen als Wirkstoffkandidaten in Betracht.

Die heiße Phase: Es wird erstmals geprüft, wie sich geringe Mengen des Wirkstoffkandidaten im menschlichen Körper verhalten.

Für den Wirkstoff wird eine Darreichungsform entwickelt, z.B. eine Tablette, Kapsel, Salbe, ein Zäpfchen oder ein Wirkstoffpflaster.

Studien mit Kranken: Erstmals setzen Ärzte ein Medikament mit dem Wirkstoffkandidaten bei Patienten ein.
In der Phase II der klinischen Prüfung wenden Ärzte den Wirkstoffkandidaten - nun verarbeitet zu einem Arzneimittel - bei typischerweise 100 bis 500 Patienten an. Sie prüfen zum einen, ob sich der gewünschte therapeutische Effekt zeigt. Zum anderen achten sie auf Nebenwirkungen und stellen fest, welche Dosierung die beste ist.

In der Phase III der klinischen Prüfung erproben Ärzte das Arzneimittel dann an Tausenden von Patienten. In dieser Phase muss die Wirksamkeit und die Unbedenklichkeit bei einer hinreichend großen Patientenzahl nachgewiesen werden. Nebenwirkungen und Wechselwirkungen mit anderen Medikamenten sind zu dokumentieren.

Sowohl bei Phase-II- als auch bei Phase-III-Studien werden immer unterschiedlich behandelte Patientengruppen verglichen. In manchen Fällen erhält eine Gruppe das neue Medikament, eine andere das bisherige Standardpräparat. In anderen Fällen erhalten beide Gruppen die gleiche Grundbehandlung, wobei eine Gruppe zusätzlich das neue Medikament erhält, die andere eine Nachbildung des Medikaments ohne Wirkstoff, ein so genanntes Plazebo. Wenn möglich, wissen dabei weder die Patienten noch die Ärzte, welche der beiden zu vergleichenden Behandlungen der einzelne Patient tatsächlich bekommt - die Medikamentenverpackungen tragen nur Codenummern, die in den Patientenakten vermerkt werden. Solche Studien heißen doppelblind. Mit diesem Vorgehen soll vermieden werden, dass sich Hoffnungen oder Befürchtungen angesichts der zugewiesenen Medikation auf das Behandlungsergebnis auswirken.

Erprobung für Minderjährige
Seit Januar 2007 gilt, dass jedes neue Medikament in Europa auch für Minderjährige erprobt und zugelassen werden muss, wenn die betreffende Krankheit auch bei diesen vorkommt. Für welche Altersgruppen genau, entscheidet die europäische Zulassungsagentur EMEA typischerweise nach der Phase I. In der Regel werden Studien mit Minderjährigen erst begonnen, wenn die Phase-III-Studien mit Erwachsenen schon abgeschlossen sind. Nur bei lebensbedrohlichen Krankheiten kann es geboten sein, das Medikament mehr oder minder zeitgleich mit Erwachsenen und Minderjährigen zu erproben. Phase-I-Studien mit gesunden Minderjährigen gibt es nicht.

Experten der Zulassungsbehörden vieler Länder prüfen die eingereichten Daten aus allen Phasen der Entwicklung des Arzneimittels sowie zur Herstellung des Arzneimittels und den dabei vorgesehenen Qualitätskontrollen.

Ein Forscher hört nie auf zu forschen. Auch nach der Markteinführung stellt er sich Fragen, z.B.: Wirkt das Medikament auch gegen andere Krankheiten?

Nicht jedes Forschungsprojekt führt zu einem neuen Medikament.