Startschuss für ein Projekt: Für welche Krankheit gibt es bisher nur unzureichende oder noch gar keine medikamentösen Behandlungsmöglichkeiten?

Es wird ein Angriffspunkt (Target) im Krankheitsgeschehen ermittelt, an dem ein Wirkstoff ansetzen und so den Krankheitsverlauf günstig beeinflussen könnte.

Ist ein geeignetes Target gefunden, kann die Suche nach einem Wirkstoff beginnen. Diese Suche besteht am Anfang in erster Line aus unendlich vielen Tests.

Auf der Grundlage der Hits erzeugen Chemiker abgewandelte Substanzen, die sie weiter untersuchen.

Zentral wichtige Vortests und toxikologische Prüfungen: Was wirkt wirklich? Wie reagieren die Stoffe im Gesamtorganismus? Nur Substanzen, die sich bewähren, kommen als Wirkstoffkandidaten in Betracht.

Die heiße Phase: Es wird erstmals geprüft, wie sich geringe Mengen des Wirkstoffkandidaten im menschlichen Körper verhalten.

Für den Wirkstoff wird eine Darreichungsform entwickelt, z.B. eine Tablette, Kapsel, Salbe, ein Zäpfchen oder ein Wirkstoffpflaster.

Studien mit Kranken: Erstmals setzen Ärzte ein Medikament mit dem Wirkstoffkandidaten bei Patienten ein.

Experten der Zulassungsbehörden vieler Länder prüfen die eingereichten Daten aus allen Phasen der Entwicklung des Arzneimittels sowie zur Herstellung des Arzneimittels und den dabei vorgesehenen Qualitätskontrollen.

Ein Forscher hört nie auf zu forschen. Auch nach der Markteinführung stellt er sich Fragen, z.B.: Wirkt das Medikament auch gegen andere Krankheiten?

Auch nach der Zulassung beobachten Hersteller und Behörden das neue Arzneimittel weiter aufmerksam. Denn auch bei sorgfältigster Durchführung aller Studien können nicht alle sehr selten auftretenden Nebenwirkungen (d.h. solche, die weniger als einen von 10.000 Patienten betreffen) vor der Zulassung sicher erkannt werden. Erfahren die Hersteller von unerwünschten Nebenwirkungen oder Zwischenfällen bei der Anwendung, geben sie diese Informationen an die Behörden weiter und werden für die Sicherheit der Patienten aktiv. Bei größeren Risiken warnen die Hersteller in Abstimmung mit den Behörden die Ärzte und Apotheker.

Anhand protokollierter Anwendungsbeobachtungen durch Ärzte untersuchen die Hersteller zudem, wie sich das Präparat unter "Alltagsbedingungen" bewährt. Aber auch die Forschungs- und Entwicklungsarbeit am Medikament geht nach der Zulassung weiter. Sind weitere Dosierungen und Darreichungsformen sinnvoll, etwa für Kinder? Wirkt das Arzneimittel vielleicht auch gegen andere Krankheiten? Solche Fragestellungen können zu weiteren Studien und Anträgen auf Zulassungserweiterung führen.

Nicht jedes Forschungsprojekt führt zu einem neuen Medikament.