Startschuss für ein Projekt: Für welche Krankheit gibt es bisher nur unzureichende oder noch gar keine medikamentösen Behandlungsmöglichkeiten?
Am Anfang steht die Entscheidung, für eine bisher nicht oder nicht ausreichend behandelbare Erkrankung ein Forschungsprogramm aufzulegen. Die Fragen dazu lauten: "Gibt es dank neuer Erkenntnisse eine Chance, ein Medikament zu entwickeln?", "Lässt sich ein neues Medikament finden, das besser wirksam ist oder weniger Nebenwirkungen hat als bisherige?", "Gibt es einen Markt für ein solches Arzneimittel, auch wenn die Erkrankung selten ist?" - Fallen die Antworten positiv aus, beginnt ein Prozess aus vielen Einzelschritten, der im Durchschnitt über ein Jahrzehnt dauert.

Damit eine Substanz als Wirkstoff taugt, muss sie eine außergewöhnliche Kombination von Eigenschaften mitbringen - eine fast unlösbare Aufgabe. Dennoch war und ist die Arzneiforschung in der Entwicklung von innovativen Arzneimitteln erfolgreich. Mittlerweile konnten mehrere tausend Substanzen als Wirkstoffe zugelassen werden. Auf jede davon kommt aber ein Vielfaches an Substanzen, die in Tests nicht alle Anforderungen erfüllten und deshalb aufgegeben werden mussten.

Es wird ein Angriffspunkt (Target) im Krankheitsgeschehen ermittelt, an dem ein Wirkstoff ansetzen und so den Krankheitsverlauf günstig beeinflussen könnte.

Ist ein geeignetes Target gefunden, kann die Suche nach einem Wirkstoff beginnen. Diese Suche besteht am Anfang in erster Line aus unendlich vielen Tests.

Auf der Grundlage der Hits erzeugen Chemiker abgewandelte Substanzen, die sie weiter untersuchen.

Zentral wichtige Vortests und toxikologische Prüfungen: Was wirkt wirklich? Wie reagieren die Stoffe im Gesamtorganismus? Nur Substanzen, die sich bewähren, kommen als Wirkstoffkandidaten in Betracht.

Die heiße Phase: Es wird erstmals geprüft, wie sich geringe Mengen des Wirkstoffkandidaten im menschlichen Körper verhalten.

Für den Wirkstoff wird eine Darreichungsform entwickelt, z.B. eine Tablette, Kapsel, Salbe, ein Zäpfchen oder ein Wirkstoffpflaster.

Studien mit Kranken: Erstmals setzen Ärzte ein Medikament mit dem Wirkstoffkandidaten bei Patienten ein.

Experten der Zulassungsbehörden vieler Länder prüfen die eingereichten Daten aus allen Phasen der Entwicklung des Arzneimittels sowie zur Herstellung des Arzneimittels und den dabei vorgesehenen Qualitätskontrollen.

Ein Forscher hört nie auf zu forschen. Auch nach der Markteinführung stellt er sich Fragen, z.B.: Wirkt das Medikament auch gegen andere Krankheiten?

Nicht jedes Forschungsprojekt führt zu einem neuen Medikament.