Das Europäische Parlament und der Rat der Europäischen Union haben den Weg für mehr „kindgerechte“ Medikamente bereitet. Die neue europäische Verordnung zu Kinderarzneimitteln macht die Forschung zur Anwendbarkeit von Arzneimitteln bei Kindern zu einem wesentlichen Kriterium für die Zulassung neuer Arzneimittel. Mit der Verordnung stehen erstmals geeignete, EU-einheitliche Rahmenbedingungen zur Durchführung von klinischen Studien an Kindern zur Verfügung.

Zwar gibt es für die häufigeren Kinder-Erkrankungen zugelassene Präparate. Und jährlich bringen forschende Arzneimittelhersteller rund 20 weitere heraus. Wesentlich schlechter sieht es jedoch aus, wenn Kinder an schweren, seltenen Erkrankungen leiden, die im Krankenhaus behandelt werden müssen; dazu zählen beispielsweise verschiedene Krebs- und Herz-Kreislauf-Erkrankungen. Da fehlt es meist an zugelassenen Präparaten, und so kommen bislang oftmals Medikamente zum Einsatz, für die es keine Studien und Dosieranweisungen für Kinder gibt. So können die Ärzte oft nur schätzen, wie viel ein Kind von einem „Erwachsenenmedikament“ erhalten soll. Dabei ist es aber häufig mit einem simplen Herunterrechnen der Dosierung durch Vergleich des Körpergewichts von Kind und Erwachsenem nicht getan, da viele Wirkstoffe aufgrund des altersabhängig unterschiedlichen Stoffwechsels schneller oder langsamer abgebaut werden und sich im Körper anders verteilen.

Ein wesentlicher Grund für die bestehenden Lücken ist, dass Unternehmen bisher oft den hohen Aufwand für die Studien mit Minderjährigen scheuten (zumal die Studien auch noch für mehrere Altersgruppen getrennt durchgeführt werden müssen), wenn absehbar war, dass dies – angesichts der kleinen Patientenzahlen – finanzielle Verluste bedeutete. Die neue Verordnung macht nun die Entwicklung neuer Präparate für Minderjährige verpflichtend, wann immer das medizinisch sinnvoll ist; gleichzeitig schafft sie jedoch einen finanziellen Ausgleich für die davon betroffenen Unternehmen in Form eines um ein halbes Jahr verlängerten Schutzes vor Nachahmerpräparaten. Der Verband Forschender Arzneimittelhersteller geht davon aus, dass sich aufgrund der Verordnung die Zahl jährlicher Neuzugänge zur Kinderapotheke in wenigen Jahren verdreifachen wird.

Doch ehe die neuen Medikamente zugelassen werden können, müssen sie in klinischen Studien erprobt werden. Eltern müssen sich nicht davor fürchten, wenn ihnen der Arzt vorschlägt, dass ihr Kind an einer klinischen Studie teilnehmen könnte. Wie bei allen klinischen Studien steht auch bei Studien an Kindern der Schutz der Patienten an erster Stelle. Die medizinische Betreuung erfolgt bei solchen Studien immer nach dem neuesten medizinischen Wissen und ist oftmals hinsichtlich der Erhebung der Krankengeschichte und der begleitenden Untersuchungen und Therapieüberwachung umfangreicher, als es eine „normale“ Behandlung sein kann. Zudem haben die Kinder, die möglicherweise schwerkrank sind, die Chance, früher als andere Patienten eine neuartige und möglicherweise wirksamere Behandlung zu erhalten. Die kleinen Patienten erhalten nach Möglichkeit nur Präparate, die bereits an Erwachsenen erfolgreich erprobt worden sind. Der Medikamentenhersteller, der die Studie plant, und die Ärzte, die sie durchführen, sind verpflichtet, die Belastung der Studienteilnehmer so gering wie möglich zu halten. Das bedeutet beispielsweise, dass auf die Entnahme von Blutproben – eine gängige Untersuchungsmethode bei Studien mit Erwachsenen – wenn irgend möglich vermieden werden müssen. Die Entscheidungen für oder gegen eine Studienteilnahme müssen übrigens beide Eltern und – wenn es als ausreichend „einsichtsfähig“ gelten kann – auch das Kind treffen.

Um die europäische Verordnung höchst verantwortungsvoll umzusetzen, werden Forschungseinrichtungen, Arzneimittelhersteller, Ärzte und Behörden eng zusammenarbeiten. Dabei sollen Kinderärzte und Pflegekräfte in der Durchführung von Arzneimittelstudien geschult, weitere wenig belastende und kindgerechte Prüfmethoden entwickelt und Studiennetzwerke mit möglichst vielen Kinderkliniken und Kinderarztpraxen aufgebaut werden. Zudem werden mehrere Zentren zur Erfassung von Nebenwirkungen bei Kindern eingerichtet und Register aufgebaut, die bei Kindern, die eine neuartige Arzneimitteltherapie erhalten, den Verlauf bis ins Erwachsenenalter dokumentieren. Innerhalb der europäischen Zulassungsagentur soll ein neu eingerichteter Ausschuss für Kinderarzneimittel entscheiden, für welche Altersgruppen neue Präparate erprobt werden müssen.